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Medicina Regenerativa como alternativa para tratar Anemia

Medicina Regenerativa como alternativa para Anemia.

Un grupo de investigadores están muy cerca de un nuevo tratamiento para la enfermedad de células falciformes, llevando prometedoras investigaciones de laboratorio hacia ensayos clínicos en seres humanos.

La enfermedad de células falciformes es un grupo de trastornos que afecta a la hemoglobina, la molécula de los glóbulos rojos que transporta oxígeno a las células de todo el cuerpo. Las personas con este trastorno tienen moléculas de hemoglobina atípicas que le dan a los glóbulos rojos forma de hoz. Estas células falciformes se rompen prematuramente causando anemia. Las células falciformes también pueden quedar atascadas en pequeños vasos sanguíneos, lo que priva a los tejidos y órganos de recibir sangre rica en oxígeno.

Los síntomas de la enfermedad de células falciformes incluyen anemia (un bajo número de glóbulos rojos), dolor intenso, dificultad para respirar, derrames cerebrales, dolor en las articulaciones y artritis, bloqueo del flujo sanguíneo en el bazo o el hígado e infecciones graves.

La enfermedad de células falciformes es causada por una mutación hereditaria en el gen de la beta-globina, y es aquí en la fuente, dónde los especialistas en Terapias Celulares se están enfocando. Las células madre hematopoyéticas generan todas las células de la sangre y del sistema inmunológico. Si la mutación puede ser corregida en estas células madre, todos los glóbulos rojos que surjan de las células madre reparadas tendrían la beta-globina normal y funcionaría normalmente.

Drs  de la UCLA han demostrado que esto es posible si se remueven las células madre de la médula ósea de las personas con enfermedad de células falciformes y se corrige la mutación genética en el gen de la hemoglobina. En el laboratorio, estas células madre hematopoyéticas corregidas producen glóbulos rojos normales. En última instancia, el objetivo es trasplantar las células madre reparadas en los pacientes con enfermedad de células falciformes. El equipo de la UCLA está un paso más cerca de este objetivo después de haber recibido la aprobación para realizar un ensayo clínico de fase 1 (mayo de 2015) que evaluará la seguridad y la evidencia inicial sobre la efectividad del tratamiento de pacientes con anemia falciforme que hayan recibido un trasplante de sus propias células madre hematopoyéticas corregidas genéticamente.

Actualmente, la enfermedad de células falciformes puede tratarse mediante un trasplante de médula ósea de un donante sano, lo cual proporciona una fuente de nuevas células madre formadoras de sangre que producen glóbulos rojos normales. Sin embargo, el trasplante de médula ósea depende de conseguir un donador compatible y conlleva el riesgo de un rechazo de trasplante. La nueva estrategia tiene el potencial de proporcionar un tratamiento más efectivo y seguro.

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