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Estudio realizado en la Universidad de Harvard muestra que las células madre pueden ser genéticamente modificadas en el cuerpo

 

Debemos nuestras largas vidas a las células madre, que se encuentran en el interior de ciertos tejidos del cuerpo y reemplazan constantemente a las células viejas. En los últimos años, los científicos han sido capaces de corregir enfermedades genéticas mediante la extracción de estas células madre, la edición de sus genomas y su posterior implantación en el paciente, pero eso añade complicaciones. Ahora, una nueva investigación dirigida por científicos de Harvard ha editado con éxito los genes de las células madre mientras estaban en el cuerpo.

Cuando se trata de tratar enfermedades genéticas, puede ser como limpiar la contaminación de un río. Si usted simplemente recoge la basura río abajo, el río sólo se ensuciará de nuevo a menos que usted aborde el problema río arriba. De la misma manera, el tratamiento de las células enfermas no ayudará mucho si no se tratan las células madre, las cuales reemplazarán rápidamente las células sanas con otras nuevas enfermas.

En la actualidad, la fijación de las células madre consiste en extraerlas de sus escondites en lo profundo del cuerpo, luego alterarlas genéticamente y volverlas a colocar en el paciente. Hay muchos puntos potenciales de fracaso en ese complicado procedimiento: las células madre pueden morir en el plato de cultivo, el sistema inmunológico del paciente puede rechazarlas una vez trasplantadas, o simplemente no pueden volver a encenderse.

«Cuando se extraen células madre del cuerpo, se las saca del entorno muy complejo que las nutre y sostiene, y entran en shock», dice Amy Wagers, investigadora principal del estudio. «Las células aisladas las cambian. El trasplante de células los cambia. Hacer cambios genéticos sin tener que hacerlo preservaría las interacciones reguladoras de las células, eso es lo que queríamos hacer».

Basándose en trabajos anteriores, el equipo cargó la maquinaria de edición genética en diferentes tipos de virus adeno-asociados (AAV). Estos virus pueden entrar en las células de los mamíferos, y han sido alterados para no causar enfermedades, sino para entregar una carga útil de maquinaria de edición genética.

En pruebas en ratones, los investigadores usaron los AAVs para obtener el sistema de edición genética CRISPR en diferentes tipos de piel, sangre y tronco muscular y células progenitoras. Para dejar muy claro si el sistema funcionaba o no, las células madre fueron editadas para activar genes «reporteros», que brillarían en un rojo fluorescente.

Y la técnica funcionó. Los investigadores encontraron que hasta el 60 por ciento de las células madre del músculo esquelético brillaban de rojo, lo que indicaba que habían sido editadas, así como hasta el 27 por ciento de las células progenitoras de la piel y el 38 por ciento de las células madre de la médula ósea.

Después, los investigadores también notaron que otras células dérmicas también parecían estar siendo editadas, lo que indica que los cambios en las células madre de la piel se estaban transmitiendo a lo largo de la línea.

El equipo dice que este avance podría llevar a nuevos tratamientos para enfermedades genéticas, particularmente aquellas como la distrofia muscular, que dependen de la regeneración de los tejidos.

«Hasta ahora, el concepto de entregar genes sanos a las células madre usando AAV no ha sido práctico porque estas células se dividen tan rápidamente en los sistemas vivos, por lo que los genes entregados se diluirán rápidamente de las células», dice Sharif Tabebordbar, autor del estudio. «Nuestro estudio demuestra que podemos modificar permanentemente el genoma de las células madre, y por lo tanto sus progenies, en su nicho anatómico normal. Existe un gran potencial para llevar adelante este enfoque y desarrollar terapias más duraderas para diferentes formas de enfermedades genéticas.

Leer original en idioma Ingles en el siguiente enlace:

https://newatlas.com/stem-cells-edited-in-body/59991/?amp=true

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