Ensayo clínico basado en terapias con células madre para tratar el Mal de Parkinson es reportado en Japón.

En la enfermedad de Parkinson los pacientes desarrollan una disfunción neurológica a medida que van perdiendo un tipo especial de células cerebrales conocidas como neuronas dopaminérgicas (o dopamina). Si bien se ha estudiado esta enfermedad utilizando distintos enfoques durante décadas, nada ha demostrado ser particularmente exitoso en la reducción de su evolución. Como consecuencia se ha hecho necesario buscar enfoques novedosos en la forma de abordar la enfermedad de Parkinson, uno de ellos ha sido el uso de células madre.

Una de las ideas más emocionantes ha sido el de utilizar células madre pluripotentes inducidas por el hombre (hIPSC, por sus siglas en inglés) o células madre embrionarias humanas (hESC) para producir neuronas de dopamina o sus precursores, que posteriormente se trasplantarían al cerebro de los pacientes. Los productos basados en hIPSC tienen la posible ventaja de ser un trasplante autólogo que no requiere inmunosupresión, mientras que los productos hESC probablemente requerirían inmunosupresión, pero podrían tener otras ventajas.

Fig 3i de Kikuchi, et al. Nature, 2017 se centró en las células IPS derivadas del Parkinson en el modelo de primate.

Son varios los grupos que van adoptando la idea de las “células madre como base para tratar el Parkinson” y uno, el equipo de Jun Takahashi en Japón, apretó el gatillo (este enlace es a un artículo de Nature News sobre esta noticia de David Cyranoski) hace apenas unas semanas con su primer participante.

Es un momento histórico con grandes esperanzas, pero también de altos riesgos. La esperanza y el riesgo a menudo van de la mano en los ensayos clínicos. Al igual que en otros ensayos clínicos, este tiene la posibilidad de que no funcione o de que algo salga mal, pero también creo que tiene una posibilidad razonable de éxito en función de los datos preliminares y la lógica sólida detrás del enfoque.

Si bien el ensayo clínico de Takahashi fue lanzado formalmente en julio, ahora sabemos que el primer paciente fue trasplantado en octubre, un hito importante. Del artículo de Cyranoski:

“En octubre, el neurocirujano Takayuki Kikuchi en el Hospital Universitario de Kyoto implantó 2,4 millones de células precursoras de dopamina en el cerebro de un paciente de unos 50 años. En el procedimiento de tres horas, el equipo de Kikuchi depositó las células en 12 sitios, conocidos como centros de actividad de  dopamina.

Se ha demostrado que las células precursoras de dopamina mejoran los síntomas de la enfermedad de Parkinson en monos”.

Este ensayo utiliza células alogénicas de un donante.

Otros equipos incluidos el de Jeanne Loring en Scripps, quien se centra en terapias autólogas basadas en IPSC (vea su reciente publicación), Lorenz Studer, quien se centra en el uso de enfoques basados en hESC (vea publicacion del sitio The Niche , Roger Barker de Cambridge, y Malin Parmar en la Universidad de Lund. Un grupo de colaboración internacional de algunos de estos y otros investigadores se le conoce como GForce-PD.

Usted puede ver una buena imagen en la parte superior del cerebro de un primate con células precursoras neurales derivadas de células IPS que muestran un aumento de la actividad relacionada con la dopamina a lo largo del tiempo después del trasplante en un artículo de Nature del año pasado por un equipo liderado por Parmar y Takahashi.

Quizá sepamos más sobre la tendencia de este ensayo clínico dentro de un año y podemos esperar una combinación de signos de eficacia con un fuerte perfil de seguridad. También me encuentro optimista de que se iniciarán más ensayos en los próximos dos años en este campo.

 

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